W Gabinety Krakowskie Tradycja prowadzone jest badanie kliniczne fazy IIa u osób chorujących na chorobę Parkinsona. Celem badania jest ocena jak skuteczne jest leczenie choroby Parkinsona przy pomocy innowacyjnego leku oznaczonego jako UCB0599.
Choroba Parkinsona jest postępującą chorobą objawiającą się zaburzeniami ruchowymi takimi jak spowolnienie ruchów, drżenie rąk, sztywność mięśni i trudności z chodzeniem. Przyczyna choroby nie jest znana, jednak badania genetyczne wskazują na istotną rolę białka α-synukleina. Mutację genu kodującego alfasynukleinę powiązano z rzadkimi, dziedzicznymi formami choroby Parkinsona. Alfasynukleina jest białkiem, które ma pofałdowaną strukturę. Niewłaściwe fałdowanie tego białka jest uważane za kluczowy proces w rozwoju choroby. Cząsteczki niewłaściwie pofałdowanej alfasynukleiny łączą się w skupiska, które następnie tworzą nierozpuszczalne struktury zwane ciałami Lewy’ego. Ciała Lewy’ego i zwyrodnienie istoty czarnej widoczne w badaniach histopatologicznych uznawane są za cechę charakterystyczną choroby Parkinsona.
UCB0599 jest małą cząsteczką, która po podaniu doustnym zakłóca pierwszy etap agregacji alfasynukleiny i zapobiega nieprawidłowemu fałdowaniu i tworzeniu nierozpuszczalnych form białka. Badania przedkliniczne wskazują na możliwe zastosowanie tej nowej cząsteczki w leczeniu choroby Parkinsona.
Standardowe leczenie choroby Parkinsona polega na podawaniu leków, których działanie zwiększa stymulację receptorów dopaminowych. Są to leki głównie, które wspomagają w mózgu produkcję naturalnej dopaminy. Inne leki wykorzystywane do leczenia choroby Parkinsona przypominają działanie naturalnego neuroprzekaźnika – dopaminy. Aktualnie dostępne leki na Parkinsona nie mają wpływu na przebieg choroby a jedynie na zmniejszenie nasilenia objawów.
Diagnoza: Choroba Parkinsona
Badany lek: UCB0599
Nazwa badania: Badanie kliniczne fazy IIa prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z zastosowaniem randomizacji i placebo w grupie kontrolnej mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki doustnego preparatu UCB0599 stosowanego przez 18 miesięcy u chorych na wczesną postać choroby Parkinsona
Skrót: PD0053
Osoba odpowiedzialna: dr. n. med. Krzysztof Banaszkiewicz
Rejestr clinicaltrials.gov: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04658186?term=PD0053&draw=2&rank=1
Informacje o badaniu: https://ichgcp.net/pl/clinical-trials-registry/NCT04658186
Rekrutacja: ZAKOŃCZONA